Aprobada la primera terapia de dosis única para la enfermedad del sueño

Un avance significativo en la lucha contra la enfermedad del sueño

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado un paso crucial al emitir una opinión favorable sobre acoziborole, el primer tratamiento en dosis única para la forma más común de la enfermedad del sueño. Este nuevo medicamento, que presenta tasas de éxito de hasta el 96%, promete transformar radicalmente la atención médica y contribuir a la eliminación de esta enfermedad antes de 2030.

Detalles del tratamiento

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha validado a Acoziborole Winthrop como un tratamiento oral eficaz para las fases iniciales y avanzadas de la tripanosomiasis humana africana, también conocida como enfermedad del sueño. Este medicamento está destinado a adultos y adolescentes mayores de 12 años que pesen al menos 40 kilogramos.

La opinión positiva del CHMP, obtenida mediante el procedimiento EU-M4all, respalda que este fármaco cumple con los estándares europeos. Esta vía incluye expertos en enfermedades de la OMS y reguladores de países endémicos, enfocándose en medicamentos prioritarios para condiciones con necesidades médicas insatisfechas. La decisión facilitará su aprobación en la República Democrática del Congo (RDC) y podría ampliar su acceso en otros países afectados por esta enfermedad.

Impacto esperado y contexto histórico

Una vez autorizado en las naciones endémicas, Acoziborole representará un avance notable respecto a los tratamientos actuales, que requieren ciclos prolongados de medicación o combinaciones complejas de inyecciones. La enfermedad del sueño, transmitida por la picadura de la mosca tse-tsé infectada, es casi siempre mortal si no se trata adecuadamente. En su fase inicial, los síntomas incluyen fiebre y dolores de cabeza; en etapas avanzadas, el parásito invade el sistema nervioso central, provocando convulsiones y confusión.

“En solo 20 años hemos pasado de tratamientos complicados a una terapia que puede curar a los pacientes con una sola dosis”, afirma Luis Pizarro, médico y director ejecutivo de DNDi. “Este avance refleja el poder transformador de la ciencia colaborativa y nos acerca a erradicar una enfermedad que ha causado millones de muertes en África”.

Colaboraciones clave y próximos pasos

El desarrollo del acoziborol fue posible gracias a una colaboración entre DNDi y Sanofi, quienes llevaron a cabo estudios clínicos en RDC y Guinea. La eficacia del medicamento se respaldó con datos sólidos presentados ante el CHMP, mostrando tasas de éxito superiores al 96% durante un seguimiento a 18 meses.

A medida que se avanza hacia su implementación, Sanofi se compromete a donar Acoziborole Winthrop a través de su fundación filantrópica, asegurando que esté disponible sin costo para los pacientes. Además, se están llevando a cabo estudios adicionales para evaluar su uso en niños entre 1 y 14 años.

Cifras históricas sobre la enfermedad del sueño

En 1998 se registraron casi 40.000 casos diagnosticados de enfermedad del sueño gambiense; sin embargo, se estima que existían alrededor de 300.000 casos no detectados. Durante ese tiempo, el único tratamiento disponible era un derivado del arsénico inyectable con efectos secundarios severos. Gracias a más de dos décadas de investigación e innovación, ahora hay opciones más seguras y efectivas disponibles.

A partir de 2024, las cifras han disminuido drásticamente, notificándose menos de 600 casos anuales gracias a esfuerzos coordinados internacionales para combatir esta enfermedad olvidada.

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